O tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) ainda não foi implementado na quinta fase de expansão do Teste do Pezinho no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), apesar de sua inclusão. A Lei 14.154, promulgada em 26 de maio de 2021, determinou a ampliação do número de doenças detectáveis pelo Teste do Pezinho de seis para cinquenta. Embora a lei tenha entrado em vigor em 27 de maio de 2022, ainda não existe um cronograma para a incorporação da AME nesse teste. A neurofisiologista e neurologista Marcela Câmara Machado, membro da Academia Brasileira de Neurologia (ABN), afirmou que embora se esforce para sensibilizar os estados a acelerar a implementação das novas doenças, não há previsão para a inclusão da AME no Teste do Pezinho.
No mês passado, o Senado Federal estabeleceu o dia 8 de agosto como o Dia Nacional da Pessoa com Atrofia Muscular Espinhal. O objetivo do teste é realizar diagnósticos precoces, visto que as terapias gênicas, as quais são as mais caras do mundo, apresentam melhores resultados quando administradas a crianças sem sintomas. Diagnosticar a doença logo após o nascimento, antes do aparecimento dos sintomas, pode proporcionar uma vida próxima do normal para a criança, ou pelo menos com uma qualidade de vida significativamente melhor.
Estima-se que uma em cada dez mil pessoas possua AME. No Brasil, há um grande número de crianças com essa rara condição. Segundo Marcela, na Bahia, cerca de 7 a 8 crianças nascem com AME anualmente, enquanto no Brasil esse número chega a aproximadamente 50 a 60 crianças a cada ano. A médica ressaltou que a AME é uma doença complexa e grave.
Embora não haja cura para a AME, os tratamentos disponíveis visam otimizar a qualidade de vida e são mais eficazes quando iniciados precocemente. A terapia gênica, que é uma das opções de tratamento, demonstrou resultados promissores em crianças diagnosticadas cedo. O SUS oferece medicamentos como Spinraza e Risdiplam para tratar a doença, além da terapia gênica, porém, sua eficácia depende do diagnóstico precoce.
A criação do Universo Coletivo AME, uma coalizão formada por cinco instituições, visa aumentar a conscientização sobre a AME e acelerar sua inclusão no Teste do Pezinho. O grupo busca ampliar a cobertura do teste para o diagnóstico precoce, além de garantir o acesso aos medicamentos disponíveis no SUS para todos os pacientes. O coletivo também argumenta que a detecção precoce da doença resultaria em uma economia significativa para o sistema de saúde público, uma vez que os custos de tratamento seriam consideravelmente menores.